О компании
CRISPR Therapeutics AG, компания по редактированию генов, специализируется на разработке трансформирующих генных лекарств для лечения серьезных заболеваний человека. Компания разрабатывает свои продукты, используя кластерные регулярные короткие палиндромные повторы (CRISPR) \ u002FCRISPR-связанный белок 9 (Cas9), технологию редактирования генов, которая позволяет точно направлять изменения в геномную ДНК. В нем есть портфель терапевтических программ по целому ряду заболеваний, включая гемоглобинопатии, онкологию, регенеративную медицину и редкие заболевания.
подробнее Ведущим кандидатом на продукт компании является CTX001, терапия ex vivo на основе CRISPR-генов для лечения пациентов, страдающих зависимой от переливания крови бета-талассемией или тяжелой серповидно-клеточной анемией, при которой гемопоэтические стволовые клетки пациента сконструированы для производства высоких уровней гемоглобина плода в красной крови. клетки. Он также разрабатывает CTX110, аллогенную CAR-T-терапию на основе донорского гена, нацеленную на кластер дифференцированных 19-положительных злокачественных новообразований. Кроме того, компания разрабатывает аллогенные программы CAR-T, содержащие CTX120, нацеленный на антиген созревания В-клеток, для лечения множественной миеломы; и CTX130 для лечения солидных опухолей и гематологических злокачественных новообразований. Кроме того, он участвует в разработке программ регенеративной медицины при диабете; а также программы in vivo и других генетических заболеваний для лечения болезни накопления гликогена Ia, мышечной дистрофии Дюшенна и кистозного фиброза. Компания имеет стратегические партнерские отношения с Bayer Healthcare LLC, Vertex Pharmaceuticals Incorporated и ViaCyte, Inc. Головной офис CRISPR Therapeutics AG находится в Цуге, Швейцария.
Мы в Telegram
